Cellules iPS : des perspectives pour la maladie de Sanfilippo

Publié le : 16 septembre 2011

Delphine Bohl, chercheuse au sein de l’Unité mixte Institut Pasteur et INSERM et son équipe ont obtenu pour la première fois un modèle humain de neurone atteint de la maladie de Sanfilippo. Aucun traitement n’existe aujourd’hui pour guérir cette affection caractérisée par un retard mental important se manifestant vers l’âge de 3-4 ans. Les malades meurent prématurément vers 30 ans.

Jusqu’à présent, les chercheurs ne disposaient, pour étudier la pathologie, que de neurones de modèle murin atteint de la maladie, les neurones des malades humains n’étant pas accessibles.

Les chercheurs ont obtenus des neurones humains à partir de cellules cutanées prélevées chez des patients malades. D’abord reprogrammées en cellules pluripotentes induites (iPS), ces cellules iPS ont ensuite été amenées à se différencier en neurones développant les défauts cellulaires caractéristiques de la pathologie. Comme l’expliquent les chercheurs, "aujourd’hui, ces cellules malades constituent les premiers modèles de neurone humain pour ce trouble neurodégénératif et sont un outil puissant pour en étudier la physiopathologie chez l’enfant."

Ce progrès permettrait d’identifier des axes thérapeutiques pour cette dégénérescence comme pour d’autres maladies cérébrales. Cela "constitue un outil précieux pour lever les zones d’ombres qui subsistent sur les mécanismes qui conduisent aux troubles mais aussi pour tester d’éventuels traitements", énoncent les chercheurs dans un communiqué.

Le Quotidien du médecin (Dr Emmanuel de Viel) 16/09/11

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