Une avancée vers le traitement de la myopathie de Duchenne à l’aide de CRISPR ?

Publié le : 6 février 2018

Une équipe de chercheurs américains et allemands est parvenue à produire du muscle cardiaque sain à partir de cellules souches pluripotentes induites de patients atteints de la myopathie de Duchenne, et à l’aide de CRISPR-Cas9. Cette maladie génétique provoque une dégénérescence des tissus musculaires, entrainant notamment une insuffisance cardiaque. Près de 3000 mutations du gène de la dystrophine sont en cause, ce qui complique les possibilités de thérapie génique. Ce gène est à l’origine de la production de dystrophine, protéine indispensable au maintien de l’architecture cellulaire.

 

L’étude, publiée sur le site Science Advances, rapporte que les cellules pluripotentes induites ont été corrigées génétiquement à l’aide de CRISPR, puis programmées pour se différencier en cellules du muscle cardiaque. Une fois différenciées, les cellules étaient capables de produire de la dystrophine. Les chercheurs ont ensuite développé un très petit morceau de tissu musculaire cardiaque et ils ont constaté que ce tissu était capable de battre, et se maintenait grâce à la production de dystrophine.

 

La technique a été testée chez des souris et des chiens vivants : les chercheurs rapportent que les souris ont vécu sans DMD pendant un an. Ils estiment que la technique pourrait être utilisée pour traiter jusqu’à 60 % des patients DMD. Après avoir démontré le succès de la technique in vitro, sur des cellules humaines, l’équipe est optimiste et espère que les essais cliniques pourront commencer d’ici quelques années.

 

<p>MedicalXPress (01/02/2018)</p>

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