Dans le cadre d’une demande d’approbation accélérée, les conseillers de la FDA ont recommandé, avec 8 voix contre 6, l’approbation par l’agence de la première thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne (cf. Thérapie génique : la FDA suspend un essai suite à un décès). Une maladie qui touche entre 10.000 et 12.000 enfants aux Etats-Unis.
Le traitement mis en place par Sarepta Therapeutics consiste à effectuer « une perfusion unique de virus génétiquement modifiés pour transporter un gène dans les muscles des patients afin de produire une version miniature d’une protéine appelée dystrophine ».
Les personnes atteintes de la maladie de Duchenne manquent de cette protéine qui protège les muscles. Le traitement à base de « micro-dystrophine » pourrait contribuer à ralentir la progression de la maladie.
Des préoccupations
Cependant, plusieurs préoccupations ont été soulevées lors des discussions. L’une d’entre elles concerne la fabrication car un changement de processus « a entraîné une diminution de la pureté de la thérapie génique dans les productions ultérieures ». D’autres portent sur la sécurité du traitement, en raison de « certaines réactions cardiaques et hépatiques ». Enfin, des experts se sont interrogés sur la balance bénéfices-risques de la micro-dystrophine.
Une étude qui devrait « atteindre une étape clé en septembre » pourrait confirmer l’efficacité du traitement.
En attendant, la FDA évalue le médicament avec des données préliminaires. Des preuves « plus directes » devront être apportées ensuite. Le Dr Peter Marks, directeur du centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, a rappelé qu’une législation récente donnait à la FDA les moyens pour « tenir les fabricants de médicaments responsables du respect de leurs obligations après l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché accélérée ».
La décision de l’agence est attendue pour la fin du mois de mai.
Source : NPR, Scott Hensley et Rob Stein (12/05/2023)
