Un petit garçon est décédé suite à un arrêt cardiaque lors d’un essai de la thérapie génique développée par Pfizer contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)[1]. On lui avait administré le traitement au début de l’année 2023 (cf. Mort de deux enfants dans un essai de thérapie génique : deux experts réagissent).
L’étude, suspendue suite à cet évènement, porte sur des garçons âgés de 2 à 4 ans atteints de DMD. Cette maladie touche environ un garçon sur 3 500 dans le monde.
L’entreprise a indiqué qu’en collaboration avec le comité externe indépendant chargé du contrôle des données, elle était en train de les examiner afin de comprendre la cause du décès (cf. Thérapie génique : la FDA suspend un essai suite à un décès).
Trois autres « événements indésirables graves » sont survenus au cours de l’étude, mais tous les enfants se sont rétablis en l’espace de deux semaines.
Pfizer a interrompu l’administration de la même thérapie génique effectuée dans le cadre d’une autre étude, elle en phase finale, à laquelle participent des garçons âgés de moins de huit ans.
Sarepta Therapeutics a développé une thérapie génique concurrente pour laquelle elle a obtenu l’autorisation de la FDA l’année dernière, devenant ainsi le seul traitement autorisé pour les enfants atteints de DMD (cf. Dystrophie musculaire : une thérapie génique approuvée par les experts de la FDA).
[1] L’étude DAYLIGHT, de phase 2, porte sur le fordadistrogene movaparvovec.
Sources : Daily mail, Connor Boyd (07/05/2024) ; Zone bourse (07/05/2024)
