Décès au cours d’un essai de thérapie CRISPR : des questions, peu de réponses

Publié le 8 Nov, 2022

Un patient atteint de la dystrophie musculaire de Duchenne[1] est décédé alors qu’il participait à un essai clinique. La thérapie génique en question consistait à injecter l’outil d’édition génétique CRISPR, directement dans le corps du patient, à l’aide d’un virus, afin d’augmenter l’activité d’un gène.

Terry Horgan, un jeune homme de 27 ans, est décédé le mois dernier, a précisé Cure Rare Disease, une association à but non lucratif basée dans le Connecticut et fondée par son frère, Rich, pour tenter de le soigner. Un décès qui soulève des questions sur les perspectives générales de ces thérapies, bien que l’on n’en connaisse pas pour le moment les circonstances précises[2].

Une remise en question des thérapies géniques ?

Des problèmes se sont déjà posés dans des essais de thérapie génique. A la fin de l’année dernière, Pfizer a signalé le décès d’un patient dans le cadre d’un essai préliminaire portant sur une autre thérapie génique de la dystrophie musculaire de Duchenne (cf. Thérapie génique : la FDA suspend un essai suite à un décès).

Pour Arthur Caplan, éthicien médical à l’université de New York, « cette idée que nous pouvons concevoir des thérapies géniques est incertaine ». « Nous savons que CRISPR peut manquer sa cible. Nous savons que CRISPR peut être efficace partiellement. Et nous savons également qu’il peut y avoir des problèmes avec … les vecteurs viraux » qui délivrent la thérapie dans le corps, rappelle-t-il.

D’autres essais de thérapie génique – comme ceux visant les maladies du sang que sont la drépanocytose et la bêta-thalassémie – impliquent le prélèvement de cellules souches dans le sang d’une personne, l’utilisation de CRISPR en laboratoire, puis la réinjection des cellules modifiées dans le corps de la personne (cf. Maladies du sang : 75 patients traités avec CRISPR depuis 3 ans). La première fois que CRISPR a été utilisé pour modifier des gènes dans l’organisme, c’était pour traiter une mutation causant la cécité (cf. CRISPR : premier essai in vivo aux Etats-Unis).

 

[1] Cette maladie génétique rare est causée par une mutation du gène nécessaire à la production d’une protéine appelée dystrophine. La plupart des personnes atteintes de la maladie de Duchenne meurent de problèmes pulmonaires ou cardiaques.

[2] Scott Bauman, porte-parole de Cure Rare Disease, a indiqué qu’un dossier avait été déposé auprès de la FDA, mais qu’il faudrait 3 à 4 mois pour aboutir à une conclusion.

Source : Medical Xpress, Laura Ungar (04/11/2022)

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