L’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) a autorisé un premier essai clinique portant sur la Leucettinib-21, un médicament destiné à corriger les déficits cognitifs associés à la trisomie 21, développé par la société de biotechnologies Perha Pharmaceuticals.
Une molécule inspirée d’une substance naturelle
Depuis plus de dix ans, le Dr Laurent Meijer, de la société Perha Pharmaceuticals à Roscoff, mène des travaux de recherche, avec le soutien de la Fondation Jérôme Lejeune, afin de mettre au point un candidat-médicament pour les personnes porteuses de trisomie 21.
La Leucettinib-21 est une molécule inspirée d’une substance naturelle produite par une éponge marine, la Leucetta microraphis. Elle a été sélectionnée en fonction de différents paramètres : « innocuité in vitro et in vivo, biodisponibilité orale, propriétés pharmacologiques favorables et solide propriété intellectuelle ».
« Son action devrait permettre de normaliser l’activité de la protéine issue du gène DYRK1A localisé sur le chromosome 21, qui est en trois exemplaires (au lieu de deux) dans la trisomie 21 » explique dans un communiqué de presse la Fondation Lejeune qui est engagée dans la recherche thérapeutique pour la trisomie 21 et les autres déficiences intellectuelles d’origine génétique (cf. Trisomie 21 : la recherche avance). « L’excès d’activité de cette enzyme génère un certain nombre de désordres, parmi lesquels un déficit cognitif associé à la trisomie 21. Elle est aussi en cause dans le développement de la maladie d’Alzheimer » précise-t-elle.
Lancement d’un essai clinique de phase I
La molécule vise donc à corriger les déficits cognitifs, mais aussi à améliorer la qualité de vie et l’autonomie des personnes porteuses de trisomie 21, ainsi que des patients atteints de la maladie d’Alzheimer.
Après avoir optimisé la molécule, les tests précliniques ont pour l’heure conclu à « l’innocuité de la Leucettinib-21 chez l’animal, à des doses bien plus élevées que celles qui seront administrées chez l’homme ».
Suite au feu vert de l’ANSM, la Leucettinib-21 entre désormais en essai clinique de phase 1. « Une étude de sécurité et de pharmacologie impliquant 96 volontaires sains,12 adultes atteints de trisomie 21 et 12 patients atteints de la maladie d’Alzheimer » va débuter en 2024. Cet essai clinique permettra de vérifier la bonne tolérance de la molécule.
L’espoir se renforce
Grégoire François-Dainville, directeur de la Fondation Jérôme Lejeune considère qu’« un nouveau pas est franchi dans la recherche d’un traitement contre les troubles cognitifs associés à la trisomie 21 et à la maladie d’Alzheimer ». « Tout n’est pas encore gagné, ce n’est qu’au terme d’un parcours engageant que nous saurons avec certitude si ce candidat-médicament peut être utilisé efficacement et sans risques. Cependant, à force d’intuition, de persévérance et de confiance, l’espoir se renforce de pouvoir corriger la déficience intellectuelle et permettre plus d’autonomie aux personnes avec une trisomie 21 » ajoute-t-il.
Un chemin plein d’espérance, mais encore long avant que le traitement soit disponible, s’ouvre pour les personnes porteuses de trisomie 21 et leurs proches.
