Des chercheurs japonais ont mis au point une nouvelle technique d’édition de gènes qui est, selon eux, « aussi efficace que CRISPR/Cas9 tout en réduisant considérablement les mutations involontaires » (cf. Editer le génome : des conséquences imprévisibles ?). Cet outil est basé « sur la création de multiples petites coupures dans l’un des brins d’ADN par une enzyme appelée nickase ». Ils ont publié leurs travaux dans la revue Nature Communications [1].
Chaque chromosome du génome possède une copie « homologue », explique l’auteur principal de l’étude, Akiko Tomita. « Grâce à la technique NICER, les mutations hétérozygotes – où une mutation apparaît dans un chromosome mais pas dans sa copie homologue – sont réparées en utilisant le chromosome homologue non muté comme modèle ».
Pour les chercheurs qui ont testé leur méthode sur des lymphoblastes [2] humains, comme la technique NICER n’implique pas de rupture double brin de l’ADN ni l’utilisation d’ADN exogène, elle pourrait être « une alternative sûre aux méthodes CRISPR/Cas9 conventionnelles » et représenter une « nouvelle approche pour le traitement des maladies génétiques causées par des mutations hétérozygotes ».
[1] Inducing multiple nicks promotes interhomolog homologous recombination to correct heterozygous mutations in somatic cells, Nature Communications (2023). DOI: 10.1038/s41467-023-41048-5
[2] Cellule précurseur des lymphocytes
Source : Phys.org, Osaka University (15/09/2023)