Maladies du sang : vers l’édition génétique in vivo ?

Publié le 8 Sep, 2023

Des chercheurs du Children’s Hospital of Philadelphia et de la Perelman School of Medicine de l’université de Pennsylvanie ont conçu une « stratégie pour reprogrammer les cellules souches de la moelle osseuse [1] directement dans l’organisme », « sans avoir recours à des cellules de donneurs ou à des traitements de conditionnement potentiellement toxiques tels que la chimiothérapie ou la radiothérapie ».

De l’ARN messager a été délivré aux cellules souches de la moelle osseuse par injection intraveineuse dans des nanoparticules lipidiques, « facilitant à la fois l’édition de gènes et la transplantation de moelle osseuse ». Leurs travaux ont été publiés dans la revue Science [2].

Une thérapie précise ?

Actuellement, si l’on veut traiter des maladies hématologiques comme la drépanocytose ou la bêta-thalassémie par thérapie génique, les patients doivent recevoir des traitements comme la chimiothérapie « pour faire de la place aux nouvelles cellules sanguines corrigées ». Ce qui est à la fois coûteux et présente des risques.

Selon le professeur Hamideh Parhiz de l’université de Pennsylvanie, auteur principal de l’étude, cette technique pourrait « être utilisée pour la reprogrammation cellulaire in vivo dans de nombreuses maladies nécessitant une de thérapie génique ciblée avec précision ». « Une méthodologie d’édition génomique ciblée, codée par l’ARNm, pourrait conduire à une expression contrôlée, à une grande efficacité d’édition et à une modification génomique in vivo potentiellement plus sûre que les technologies actuellement disponibles », estime le chercheur.

 

[1] Les cellules souches de la moelle osseuse sont à l’origine de toutes les cellules hématopoïétiques, c’est-à-dire les cellules sanguines de l’organisme.

[2] Laura Breda et al, In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery, Science (2023). DOI: 10.1126/science.ade6967 ; Samuele Ferrari et al, A step toward stem cell engineering in vivo, Science (2023). DOI: 10.1126/science.adj0997

Sources : Phys.org, Children’s Hospital of Philadelphia (27/07/2023) ; Science, Priscilla N. Kelly (27/07/2023)

 

Partager cet article

[supsystic-social-sharing id='1']

Synthèses de presse

PMA : les enfants nés d'un don veulent des informations, voire beaucoup plus
/ PMA-GPA

PMA : les enfants nés d’un don veulent des informations, voire beaucoup plus

Selon une étude, les adultes conçus avec les gamètes d’un donneur expriment « un intérêt significatif pour l’obtention d’informations relatives au ...
Transhumanisme : Synchron intègre l’intelligence artificielle dans son interface cerveau-ordinateur
/ Transhumanisme

Transhumanisme : Synchron intègre l’intelligence artificielle dans son interface cerveau-ordinateur

Un Américain handicapé a commencé à utiliser une fonction d’intelligence artificielle pour l’aider à communiquer à une vitesse « conversationnelle » ...
Le dossier médical partagé devant le Conseil constitutionnel
/ E-santé

Le dossier médical partagé devant le Conseil constitutionnel

Après sa saisine par l'ordre des médecins, le Conseil d'Etat a soumis une QPC sur les modalités d'accès au dossier ...

Textes officiels

Fiches Pratiques

Bibliographie

Lettres