Des chercheurs du Children’s Hospital of Philadelphia et de la Perelman School of Medicine de l’université de Pennsylvanie ont conçu une « stratégie pour reprogrammer les cellules souches de la moelle osseuse [1] directement dans l’organisme », « sans avoir recours à des cellules de donneurs ou à des traitements de conditionnement potentiellement toxiques tels que la chimiothérapie ou la radiothérapie ».
De l’ARN messager a été délivré aux cellules souches de la moelle osseuse par injection intraveineuse dans des nanoparticules lipidiques, « facilitant à la fois l’édition de gènes et la transplantation de moelle osseuse ». Leurs travaux ont été publiés dans la revue Science [2].
Une thérapie précise ?
Actuellement, si l’on veut traiter des maladies hématologiques comme la drépanocytose ou la bêta-thalassémie par thérapie génique, les patients doivent recevoir des traitements comme la chimiothérapie « pour faire de la place aux nouvelles cellules sanguines corrigées ». Ce qui est à la fois coûteux et présente des risques.
Selon le professeur Hamideh Parhiz de l’université de Pennsylvanie, auteur principal de l’étude, cette technique pourrait « être utilisée pour la reprogrammation cellulaire in vivo dans de nombreuses maladies nécessitant une de thérapie génique ciblée avec précision ». « Une méthodologie d’édition génomique ciblée, codée par l’ARNm, pourrait conduire à une expression contrôlée, à une grande efficacité d’édition et à une modification génomique in vivo potentiellement plus sûre que les technologies actuellement disponibles », estime le chercheur.
[1] Les cellules souches de la moelle osseuse sont à l’origine de toutes les cellules hématopoïétiques, c’est-à-dire les cellules sanguines de l’organisme.
[2] Laura Breda et al, In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery, Science (2023). DOI: 10.1126/science.ade6967 ; Samuele Ferrari et al, A step toward stem cell engineering in vivo, Science (2023). DOI: 10.1126/science.adj0997
Sources : Phys.org, Children’s Hospital of Philadelphia (27/07/2023) ; Science, Priscilla N. Kelly (27/07/2023)
