La société Bluebird développe deux thérapies géniques : l’une, eli-cel dans le but de traiter une maladie neurologique rare, l’adrénoleucodystrophie cérébrale, chez des patients mineurs. L’autre, beti-cel, dans le but de traiter la bêta-thalassémie, maladie de l’hémoglobine, chez des patients dépendant des transfusions sanguines[1] (cf. Thérapie génique : résultats d’un essai clinique pour la drépanocytose et la béta-thalassémie).
Les deux thérapies ont reçu un avis favorable[2] du comité consultatif de la Food and drug administration (FDA) la semaine dernière, faisant aussitôt grimper les actions de la société, qui était sur le point de manquer de financements. La décision finale de la FDA sera rendue d’ici le 19 août pour beti-cel et d’ici le 16 septembre pour eli-cel. L’agence n’est pas tenue de suivre l’avis de ses comités consultatifs.
Le comité de la FDA sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques ne s’était pas réuni depuis 2017, date à laquelle il avait approuvé la première thérapie génique américaine traitant une maladie héréditaire : le Luxturna, de l’entreprise Spark Therapeutics (cf. La FDA approuve la première thérapie génique pour une maladie rétinienne). Peu de thérapies géniques ont finalement été approuvées, en raison du coût de ces traitements[3], des craintes à propos de leur sécurité[4] et de l’émergence de l’édition de gènes.
En parallèle en effet, les entreprises CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceutical développent aussi un candidat médicament pour la béta thalassémie et la drépanocytose, à l’aide de l’édition de gène (cf. CRISPR Therapeutics et Vertex annonce des résultats positifs de leur essai chez l’adulte, La FDA reste prudente face à la thérapie génique de la drépanocytose utilisant CRISPR).
Complément du 20/09/2022: La thérapie eli-cel a reçu mi-septembre une approbation accélérée des autorités règlementaires américaines; commercialisé sous le nom de Skysona, il coûtera 3 millions de dollars et pourrait concerner 40 nouveaux patients chaque année. La société devra fournir des données sur l’administration à long terme du traitement.
Complément du 19/11/2024 : Plus de 10 % des patients ayant reçu la thérapie génique Skysona [1] de Bluebird, approuvée par la FDA, ont développé des cancers hématologiques. Ce qui souligne « encore » les risques « bien connus » liés à l’utilisation de vecteurs lentiviraux. Les patients avaient été traités par Skysona pour ralentir la progression de l’adrénoleucodystrophie cérébrale.
[1] elivaldogene autotemcel
[1] Beti-cel a déjà été commercialisé en Europe sous le nom Zynteglo, au coût de 1,8 millions de dollars pour chaque thérapie (une injection). L’eli-cel sous le nom de Skysona, mais Bluebird s’est retiré du marché européen pour des questions financières.
[2] A l’unanimité
[3] Beti-cel serait commercialisé au prix de 2,1 millions d’euros.
[4] L’essai concernant eli-cel avait été stoppé l’année dernière, alors que trois patients avaient développé un cancer.
Sources : Bloomberg, Angelica Peebles (9/06/2022) ; Reuters, Mrinalika Roy (7/06/2022) ; The Press Free (10/06/2022) ; Nature biotechnology (12/11/2024)
