Maladie de Parkinson : un nouvel essai clinique qui utilise l’embryon

Publié le 7 Sep, 2023

L’entreprise Bayer a déclaré qu’une thérapie expérimentale à base de cellules souches, développée par sa filiale américaine BlueRock, avait permis d’atténuer des symptômes de la maladie de Parkinson.

Cet essai clinique porte sur 12 patients. Un an après le traitement, les sept patients ayant reçu une dose élevée voient, en moyenne, leur symptômes « bien contrôlés » pendant 2,16 heures de plus par jour. La durée pendant laquelle leurs symptômes s’aggravent est plus courte de 1,91 heure. Pour les cinq autres participants à l’essai, ces durées sont de 0,72 et 0,75 heure en moyenne respectivement, par jour.

Selon la société, « le traitement a été bien toléré et n’a posé aucun problème de sécurité majeur » lors de cette phase I. Les résultats ont été présentés lors de l’International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders qui s’est tenu à Copenhague, au mois d’août.

Un traitement à base de cellules souches embryonnaires

Les chercheurs ont développé cette thérapie expérimentale en utilisant des cellules souches embryonnaires humaines (CSEh). Des cellules souches « produites par fécondation in vitro » (cf. Pr Philippe Menasché : « La recherche sur l’embryon nous renvoie directement à la PMA »), ou « prélevées sur des fœtus avortés ». « En vertu de la loi allemande [1] sur la protection des embryons », « l’obtention de cellules embryonnaires à partir d’un embryon reste un crime, passible d’une peine d’emprisonnement ».

Les CSEh ont ensuite été différenciées en cellules nerveuses productrices de dopamine. Ces cellules ont été implantées dans le cerveau des patients pour « restaurer les réseaux neuronaux » détruits par la maladie de Parkinson [2].

D’autres projets de recherche

Plusieurs projets de recherche à travers le monde se sont « récemment » concentrés sur l’approche consistant à transplanter des cellules modifiées pour « restaurer une zone du cerveau productrice de dopamine ». Ils sont menés par l’université de Cambridge au Royaume-Uni (cf. Maladie de Parkinson : vers un traitement à partir de CSEh ?), l’hôpital sud-coréen Bundang CHA, la société australienne Cyto Therapeutics, l’université de Harvard (cf. Un patient américain finance lui-même une recherche sur les cellules iPS pour traiter sa maladie de Parkinson), l’hôpital universitaire de Kyoto (cf. Cellules iPS et Parkinson : vers un essai clinique aux Etats Unis ?), ou encore l’Académie chinoise des sciences.

Bayer a indiqué passer à la phase II de son essai clinique. Le recrutement des patients, parmi lesquels certains ne recevront pas le traitement, doit commencer au cours du premier semestre 2024.

La maladie de Parkinson touche « plus de 10 millions de personnes » à travers dans le monde.

Complément du 07/12/2023 : Dans une nouvelle recherche dirigée par Mark Denham, chercheur à l’institut danois de recherche en neurosciences translationnelles (DANDRITE), des scientifiques ont utilisé des CSEh qu’ils ont modifiées génétiquement afin de « les empêcher de se différencier autrement qu’en neurones dopaminergiques ». En effet, en général, la différenciation des cellules souches donne « un petit pool de neurones dopaminergiques » mais également « une production annexe de cellules nerveuses qui, elles, ne sont pas sources de dopamine ».

Pour parvenir à leurs fins, ils ont ciblé des gènes « impliqués dans la régionalisation du cerveau, c’est-à-dire qui déterminent à quelle région du cerveau chaque cellule appartient ». Ils ont ensuite testé la fonctionnalité de ces cellules in vitro avant de les injecter à des rats parkinsoniens, conduisant à « une amélioration notable de certains symptômes ». Au bout de 5 mois, les animaux avaient récupéré des capacités de locomotion, « sans effets secondaires apparents ».

Les chercheurs envisagent de mettre en œuvre cette approche chez l’homme. Ce qui nécessite « encore plusieurs années de recherche ». Ils ont publié leurs travaux dans la revue Nature Communications [3].

 

[1] Là où se situe le siège de Bayer

[2] « Des médicaments visant à empêcher le système immunitaire d’attaquer les nouvelles cellules ont également été administrés. »

[3] Maimaitili, M., Chen, M., Febbraro, F. et al. Enhanced production of mesencephalic dopaminergic neurons from lineage-restricted human undifferentiated stem cells. Nat Commun 14, 7871 (2023). https://doi.org/10.1038/s41467-023-43471-0

Sources : Reuters, Ludwig Burger (28/08/2023) ; The Express, Bernadette Giacomazzo (03/09/2023) ; Le Figaro, Elisa Doré (05/12/2023) ; New Atlas, Paul McClure (05/12/2023)

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