Mercredi 26 février 2020, un panel du Ministère de la santé du Japon a donné son approbation pour la production et la vente d’une thérapie génique destinée à traiter l’atrophie musculaire spinale. Ce médicament, le Zolgensma, développé par Novartis, vise à combattre cette maladie rare et incurable qui détruit la fonction musculaire par la diminution des cellules des motoneurones. Il doit être délivré aux patients de moins de 2 ans. Sans traitement, près de 75 % d’entre eux mourraient avant d’atteindre l’âge de 13,6 mois ou auraient besoin d’un respirateur artificiel. Novartis estime que cette thérapie concernera entre 15 à 20 enfants par an au Japon. Déjà approuvée aux États-Unis, le médicament coûte près de 2 millions d’euros pour une perfusion unique.
L’accord officiel du ministre de la santé pour ce traitement est attendu d’ici la fin du mois. Le médicament devrait être couvert par la sécurité sociale dès cet été.
Japan Times, Jiji, Kyodo (26/02/2020)
