La FDA approuve une thérapie génique contre l’hémophilie

Publié le 25 Nov, 2022

Mardi, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la thérapie génique Hemgenix destinée aux patients atteints d’hémophilie. Le prix de ce traitement s’élève à 3,5 millions de dollars, comme l’a révélé son fabricant CSL Behring.

La société affirme que les frais de santé seraient tout de même réduits, les patients nécessitant moins de traitements contre les hémorragies.

Cette thérapie génique s’adresse aux adultes atteints d’hémophilie B, la forme la moins courante de la maladie. Ces patients présentent un déficit ou une absence du facteur IX, une protéine nécessaire à la coagulation du sang. L’hémophilie B touche environ 1 personne sur 40 000, principalement des hommes.

Hemgenix est administré en une seule fois, par une perfusion intraveineuse. Il délivre un « gène fonctionnel » au foie, où le facteur IX est fabriqué.

Plus tôt cette année, les autorités européennes ont approuvé un « traitement similaire » pour les personnes atteintes d’hémophilie A, la forme la plus courante de la maladie. La FDA est toujours en train d’examiner ce traitement.

 

Source : Medical Xpress, Cara Murez (23/11/2022)

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