La FDA approuve une thérapie génique contre l’hémophilie

Publié le 25 Nov, 2022

Mardi, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la thérapie génique Hemgenix destinée aux patients atteints d’hémophilie. Le prix de ce traitement s’élève à 3,5 millions de dollars, comme l’a révélé son fabricant CSL Behring.

La société affirme que les frais de santé seraient tout de même réduits, les patients nécessitant moins de traitements contre les hémorragies.

Cette thérapie génique s’adresse aux adultes atteints d’hémophilie B, la forme la moins courante de la maladie. Ces patients présentent un déficit ou une absence du facteur IX, une protéine nécessaire à la coagulation du sang. L’hémophilie B touche environ 1 personne sur 40 000, principalement des hommes.

Hemgenix est administré en une seule fois, par une perfusion intraveineuse. Il délivre un « gène fonctionnel » au foie, où le facteur IX est fabriqué.

Plus tôt cette année, les autorités européennes ont approuvé un « traitement similaire » pour les personnes atteintes d’hémophilie A, la forme la plus courante de la maladie. La FDA est toujours en train d’examiner ce traitement.

Complément du 21/04/2023 : Le régulateur européen a accordé une approbation conditionnelle à Hemgenix.

Complément du 03/07/2023 : Jeudi, la FDA a autorisé la thérapie génique du fabricant de médicaments BioMarin pour la forme la plus courante d’hémophilie, l’hémophilie A. Le Roctavian est un traitement par perfusion dont le prix est de 2,9 millions de dollars.

L’entreprise a déclaré dans un communiqué que l’approbation de la FDA était fondée sur une étude de trois ans montrant une réduction de 50% des incidents hémorragiques chez 134 patients ayant reçu le traitement. La plupart des patients ont continué à répondre au traitement après trois ans, sans avoir besoin de perfusions régulières, affirme la société. Ce qui justifie aussi pour elle le prix du traitement, vu le nombre de perfusions évitées alors qu’elles reviennent à environ 800 000 dollars par an pour un « patient type ». Une « question clé » est en effet de savoir combien de temps durent les bénéfices de la thérapie.

Le Roctavian a été approuvé en Europe en août dernier, mais la thérapie s’est heurtée au refus des programmes de santé gouvernementaux en raison de son coût.

 

Sources : Medical Xpress, Cara Murez (23/11/2022) ; Nature biotechnology (17/04/2023) ; AP news, Matthew Perrone (29/06/2023)

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