BlueRock, une filiale du groupe Bayer[1], a annoncé les premiers résultats d’une thérapie cellulaire visant à traiter la maladie de Parkinson.
Un an après le début d’un essai de phase I avec 12 volontaires, la thérapie s’est avérée « bien tolérée », affirme l’entreprise. « Les cellules transplantées se sont développées comme prévu dans le cerveau des patients. » L’objectif de la thérapie est de « restaurer » une zone du cerveau qui normalement produit de la dopamine.
La phase II de l’essai va donc être lancée. Le recrutement des patients est prévu pour le premier semestre 2024.
De nombreuses recherches sur le sujet
Différents travaux sur le sujet sont menés à travers le monde, notamment par l’université de Cambridge au Royaume-Uni, l’hôpital Bundang CHA en Corée du sud, la société International Stem Cell Corp (ISCO.PK) Cyto Therapeutics en Australie, l’Académie des sciences en Chine, l’université de Harvard aux Etats-Unis, ou encore l’hôpital universitaire de Kyoto au Japon.
Dans le cas de la thérapie développée par BlueRock, les chercheurs ont utilisé des cellules souches pluripotentes induites (iPS) qu’ils ont reprogrammées en cellules nerveuses productrices de dopamine. Après avoir été implantées chirurgicalement dans le cerveau des patients, les cellules se sont multipliées et ont commencé à produire de la dopamine.
La maladie de Parkinson touche plus de 10 millions de personnes à travers le monde.
Note de la rédaction du 07/09/2023 : Contrairement à ce qu’indiquait alors le média Reuters, cet essai clinique met en jeu des cellules souches embryonnaires humaines et non pas des iPS (cf. Maladie de Parkinson : un nouvel essai clinique qui utilise l’embryon). L’obtention de CSEh conduit à détruire l’embryon dont elles en sont issues.
[1] Bayer a acquis BlueRock Therapeutics et Asklepios Biopharmaceutical en 2019 et 2020, respectivement, dans le but de « créer une activité de thérapie cellulaire et génique ». L’année dernière l’entreprise a conclu un accord de partenariat avec Mammoth Biosciences, une société cofondée par Jennifer Doudna, pour développer des « outils thérapeutiques basés sur l’édition de gènes CRISPR/Cas9 ».
Source : Reuters, Ludwig Burger (28/06/2023)