La FDA a exposé les raisons pour lesquelles elle a suspendu la thérapie génique développée par Verve Therapeutics afin de traiter l’hypercholestérolémie (cf. CRISPR : un essai clinique contre l’hypercholestérolémie). Les autorités s’interrogent sur le risque que les patients puissent transmettre les gènes modifiés à leur progéniture, et réclament des « données supplémentaires ».
La FDA a également demandé à l’entreprise de partager les données de l’essai Heart-1, qui continue de recruter des patients en Nouvelle-Zélande et au Royaume-Uni, mais aussi de modifier le protocole « pour atténuer les risques de la thérapie ». L’agence a, plus précisément, exigé que Verve intègre « des mesures contraceptives supplémentaires », et augmente la durée de l’intervalle entre les doses administrées aux participants.
L’entreprise prévoit de soumettre une réponse aux autorités sanitaires « aussi rapidement que possible », sans avoir encore fixé de calendrier. Suite à l’annonce de la FDA, l’action de Verve a chuté de 10%.
Complément du 24/10/2023 : Verve Therapeutics a annoncé hier avoir résolu les questions soulevées par la FDA. L’autorité a levé son injonction. L’entreprise prévoit de commencer bientôt à tester sa thérapie aux Etats-Unis. L’étude, baptisée Heart-1, est en cours au Royaume-Uni et en Nouvelle-Zélande depuis l’été dernier. Verve prévoit d’en présenter les premières données lors d’une réunion médicale le mois prochain.
Ce feu vert réglementaire intervient moins d’une semaine après que la FDA a autorisé Intellia Therapeutics à entamer un essai de phase avancée d’un traitement utilisant CRISPR pour une maladie rare, l’amyloïdose à transthyrétine (cf. Un nouvel essai de CRISPR in vivo). Intellia a déjà mené une étude sur ce traitement en Europe, au Royaume-Uni et en Nouvelle-Zélande.
Les deux traitements fonctionnent in vivo, c’est-à-dire que l’édition de gènes se produit à l’intérieur du corps. Dans les thérapies ex vivo, elle est effectuée dans des cellules éditées en laboratoire, avant d’être réinjectées au patient.
La FDA examine par ailleurs actuellement un traitement ex vivo de Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics qui pourrait devenir « le premier médicament basé sur CRISPR » approuvé par l’agence. Une décision est attendue pour le 8 décembre (cf. CRISPR Therapeutics et Vertex annoncent des résultats positifs de leur essai chez l’adulte).
Sources : Fiercebiotech, Nick Paul Taylor (05/12/2022) ; Biopharma Dive, Ned Pagliarulo (23/10/2023) – Photo : iStock
