Intellia Therapeutics, société de biotechnologie travaillant avec l’outil CRISPR, a rapporté lors d’un congrès mi-septembre les premiers résultats de son essai clinique : six patients atteints d’angio-œdème héréditaire qui ont reçu le traitement expérimental ont vu leurs symptômes s’atténuer. Deux d’entre eux n’ont plus besoin de prendre leur traitement habituel.
Le traitement d’Intellia fait intervenir CRISPR in vivo, dans le but d’inactiver un gène dans les cellules hépatiques du patient. D’autres entreprises mènent des essais CRISPR pour d’autres maladies : certaines en utilisant CRISPR ex vivo, puis en réinjectant les cellules génétiquement modifiées aux patients (cf. Maladies du sang : 75 patients traités avec CRISPR depuis 3 ans) ; une autre entreprise utilise CRISPR in vivo, par injection dans l’œil pour traiter des troubles de la vue (cf. CRISPR : premières injections chez des adultes dans le cadre d’un essai clinique). Ici, le défi d’Intellia Thx était de diriger CRISPR vers des cellules spécifiques via une perfusion intra veineuse. Les chercheurs utilisent pour cela des nanoparticules lipidiques. Injectées dans la circulation sanguine, elles parviennent jusqu’au foie du patient et y sont « aspirées » par les cellules. Ces dernières libèrent alors CRISPR qui peut agir sur leur ADN.
Dans une précédente étude, Intellia Thx associé à Regeneron avait déjà rapporté avoir utilisé cette même stratégie chez des patients atteints d’amylose à transthyrétine ; toutefois si les effets physiologiques semblent durer, l’entreprise n’a pas encore communiqué sur l’amélioration des symptômes chez les patients (cf. Un nouvel essai de CRISPR in vivo).
Source : Science, Jocelyne Kaiser (16/09/2022)
