Dans le cadre d’un essai clinique, Sangamo Therapeutics utilisera la technique des nucléases à doigt de zinc[1] pour introduire le gène d’un facteur de coagulation manquant dans les cellules hépatiques d’hommes atteints d »hémophilie B. A l’issue du traitement, les patients auront « un nouveau gène dans leur foie ». La société vise également le traitement des syndromes de Hurler et de Hunter, des pathologies causées par le manque d’un gène impliqué dans le développement, entrainant des problèmes neurologiques et cardiovasculaires.

La phase initiale de l’essai clinique impliquera six hommes atteints d’hémophilie B sévère, qui recevront chacun une dose différente en intraveineuse du médicament appelé SB-FIX[2]. Celui-ci contient les gènes codant les nucléases à doigt de zinc et le gène fonctionnel à intégrer. Les médecins prévoient qu’une minorité d’hépatocytes soit modifiés, mais ce faible nombre pourrait suffire à produire le facteur de coagulation manquant en quantité suffisante. Un traitement qui serait « définitif », espèrent les chercheurs.