Dans le cadre d’un essai autorisé en septembre 2021[1], des chercheurs ont injecté à un premier patient un traitement expérimental du VIH utilisant CRISPR : « EBT-101 ». Sous surveillance durant 48 semaines, il pourrait stopper son traitement antirétroviral si le traitement curatif fonctionne « comme prévu ». Le suivi sera ensuite poursuivi durant 15 ans.
Ce traitement a été développé par l’entreprise Excision Biotherapeutics et des chercheurs de l’université Temple aux Etats-Unis. L’essai de phase 1/2 concernera 9 patients ayant une charge virale indétectable sous traitement antirétroviral. CRISPR est administré en intra-veineuse, à l’aide d’un vecteur viral.
Complément du 26/10/2023 : Excision BioTherapeutics a indiqué hier que leur traitement a été administré aux trois premiers adultes recrutés dans le cadre d’un essai clinique.
Les premiers résultats de l’étude, présentés à la Société européenne de thérapie génique et cellulaire en Belgique, n’ont révélé aucun effet secondaire grave ni aucune toxicité « susceptible de limiter le traitement », indique l’entreprise. Toutefois, deux des trois participants à l’étude ont présenté des élévations « transitoires et réversibles » de leur taux d’enzymes hépatiques. Ils font l’objet d’une surveillance étroite.
Excision prévoit d’augmenter la dose de son traitement au cours de ce trimestre, afin de l’évaluer lors de la prochaine phase de l’essai de phase 1/2.
Contrairement aux thérapies d’édition de gènes qui modifient l’ADN des cellules en laboratoire, les traitements in vivo effectuent leur action d’édition à l’intérieur du corps et sont donc considérés comme plus risqués. Outre la thérapie d’Excision, la FDA a donné son feu vert aux essais des traitements in vivo de Sangamo Biosciences (cf. Edition du génome : les résultats de l’essai clinique de Sangamo sont « décevants »), Intellia Therapeutics (cf. Essai CRISPR : la FDA s’interroge sur de possibles transmissions à la descendance) et Verve Therapeutics (cf. CRISPR : un essai clinique contre l’hypercholestérolémie). Sangamo a depuis mis fin à son étude.
[1] VIH : un traitement basé sur CRISPR à l’essai
Sources : European Pharmaceutical Review, Hannah Balfour (22/09/2022) ; Biopharma Dive, Ned Pagliarulo (25/10/2023)
