Lundi, des chercheurs ont affirmé être parvenus à modifier l’ADN de singes in utero (cf. Vers une thérapie génique in utero ?). En utilisant l’édition de base (cf. ABE : un « éditeur de base » qui vient compléter l’outil CRISPR), ils ont pu réduire « considérablement » les niveaux d’une protéine toxique qui cause une maladie hépatique mortelle, avant même que les animaux ne soient nés.
Cette recherche, menée par une équipe de l’université de Pennsylvanie et de l’hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP), doit être présentée le mois prochain lors de la réunion annuelle de la Société américaine de thérapie génique et cellulaire.
Selon William Peranteau, qui a codirigé cette l’étude, le plus important c’est que l’outil d’édition génétique, conditionné dans des nanoparticules lipidiques, a atteint un certain nombre d’organes autres que le foie, notamment le cœur, les reins, le diaphragme et les muscles squelettiques. « Nous avons été surpris de constater que nous pouvions réaliser une édition modérée dans certains de ces organes, qui étaient traditionnellement plus difficiles d’accès », indique le chercheur.
Ces travaux pourraient ouvrir la voie à des essais chez l’homme.
Source : Stat news, Megan Molteni (22/04/2024)
