Une récente étude menée aux Etats-Unis sur des souris diabétiques utilise des cellules souches humaines pluripotentes (IPS) génétiquement modifiées par CRISPR-Cas9. Les cellules humaines ont été obtenues à partir de cellules de la peau de personnes atteintes d’une forme rare du diabète, le syndrome de Wolfram. Ce syndrome est lié à la « mutation unique » du gène WFS1.
Les cellules de la peau ont donc été transformées en « cellules bêta pancréatiques », productrices d’insulines, puis corrigées de leur anomalie génétique grâce à l’outil CRISPR-Cas9.
Le diabète a disparu rapidement chez la souris ayant reçu les cellules modifiées par CRISPR Cas9. Ce qui n’est pas le cas des souris recevant les cellules non modifiées génétiquement.
« Pour cette étude, explique Jeffrey R. Millman, un des chercheurs de la Washington University School of Medicine à St. Louis, nous avons utilisé des cellules d’un patient atteint du syndrome de Wolfram parce que, conceptuellement, nous savions qu’il serait plus facile de corriger un défaut causé par un seul gène ». Il envisage cette étude comme un premier pas vers « l’application de la thérapie génique à une population plus large de patients atteints de diabète ».
News Medical Life Sciences (22/04/20) ; Medical press (22/04/20)
