Un comité consultatif de la Food and Drug Administration (FDA) a jugé « sûre » une nouvelle thérapie génique pour la drépanocytose (cf. Edition du génome : un troisième sommet international ; Maladies du sang : 75 patients traités avec CRISPR depuis 3 ans). Elle pourrait ainsi obtenir une « autorisation complète » d’ici le début du mois de décembre 2023 [1].
Mise au point par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, la thérapie exa-cel [2] avait déjà été jugée « efficace » par l’instance. En obtenant le feu vert de la FDA, elle deviendrait « le premier médicament à traiter une maladie génétique à l’aide de la technique d’édition de gènes CRISPR », affirme CRISPR Therapeutics dans un communiqué (cf. Essai CRISPR : la FDA s’interroge sur de possibles transmissions à la descendance).
La FDA doit par ailleurs se prononcer sur une autre thérapie génique, toujours pour la drépanocytose, mais développée cette fois par Bluebird Bio, « d’ici le 20 décembre » (cf. Les thérapies géniques développées par Bluebird soutenues par les experts de la FDA).
Vertex a indiqué vouloir suivre les patients impliqués dans l’essai clinique pendant 15 ans [3]. Toutefois, les membres du comité ont déclaré qu’ils ne voyaient « aucune raison de retarder l’approbation du traitement ». « Il est toujours possible de mener des études supplémentaires », estime Alexis Komor, professeur de chimie et de biochimie à l’université de Californie à San Diego et membre du comité. Mais selon elle, cela reviendrait à « attendre la perfection au détriment du progrès ».
Complément du 16/11/2023 : Les autorités médicales britanniques [4] ont approuvé une thérapie génique visant à guérir deux maladies du sang : la drépanocytose et de la bêta-thalassémie. Ce traitement, baptisé Casgevy™, est la première thérapie mettant en œuvre l’outil d’édition génétique CRISPR à être autorisée.
Le traitement que les chercheurs espèrent définitif a été développé par la société pharmaceutique Vertex. Aucun prix n’a encore été fixé, mais il pourrait s’élever à 1 million de livres sterling ou plus.
Il s’agit d’un « traitement unique personnalisé », obtenu en modifiant les propres cellules du patient, ce qui le rend coûteux et prend du temps. Seuls deux laboratoires, l’un aux États-Unis et l’autre au Royaume-Uni, le produisent actuellement.
[1] Attendue le 8 décembre
[2] exagamglogene autotemcel
[3] Dans les documents d’information déposés auprès du comité consultatif avant la réunion, Vertex a déclaré que 46 personnes avaient reçu le traitement dans le cadre de son étude. « Parmi les 30 personnes qui ont été suivies pendant 18 mois, 29 n’ont pas eu de crises de douleur pendant au moins un an et toutes les 30 ont évité d’être hospitalisées pour des crises douloureuses ».
[4] La Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA)
Sources : Medical Xpress, Physician’s Briefing Staff (02/11/2023) ; BBC, Fergus Walsh (16/11/2023)
