Vers une technique pour assurer l’efficacité des thérapies géniques à long terme ?

Publié le : 8 octobre 2018

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, ont publié dans la revue Nature communications une étude démontrant « la possibilité de réadministrer une thérapie génique par vecteur AAV sans réponse immunitaire » ; ils ont pour cela administré à des modèles animaux, parallèlement à la thérapie génique, des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur.

 

La thérapie génique « consiste à injecter un gène-médicament dans un organisme grâce un vecteur, un « moyen de transport » capable de franchir toutes les barrières biologiques de la cellule jusqu’au noyau ». Les vecteur AAV font partie des vecteurs les plus utilisés : dérivés de virus, ils ont souvent posé problème car ils peuvent induire une réaction immunitaire du patient, ce qui rend impossible la « réadministration » de la thérapie génique qui permettrait d’ « assurer l’efficacité du traitement sur le long terme ».

Pour rendre les patients « tolérants » à une seconde injection de thérapie génique par vecteur AAV, les chercheurs ont injecté simultanément des nanoparticules de rapamycine. Chez l’animal, cette technique a permis d’« inhiber les réactions immunitaires de l’organisme ». Si l’efficacité de cette technique est confirmée chez l’homme, « elle permettrait de traiter les malades dès les premiers signes de la maladie et de réinjecter un médicament de thérapie génique si l’effet thérapeutique devait s’atténuer avec le temps ».

<p>Inserm (8/10/2018)</p>

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