Un adolescent atteint de drépanocytose est en « voie de guérison ». Il a fait l’objet d’un essai clinique à base de cellules souches qui a été réalisé par le Professeur Marina Cavazzana en septembre 2014 à l’hôpital Necker-Enfants malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, et à l’Institut Imagine.
La thérapie génique a consisté à « prélever (sur le malade) des cellules souches hématopoïétiques dans lesquelles on a introduit une copie normale du gène de l’hémoglobine ». Et « les résultats sont plus qu’encourageants et bien meilleurs que prévus ». Près de neuf mois après la greffe de cellules « corrigées », l’adolescent « se porte bien » et « produit environ 51,5% d’hémoglobine normale » a déclaré le Pr Cavazzana qui dirige aussi le département de biothérapie de Necker depuis 2003 ainsi que le centre Inserm/APHP d’Investigation clinique en biothérapie. « Nous sommes tous très enthousiastes de cette avancée. Nous espérons pouvoir traiter dans les mois et les années à venir des centaines de patients en attente de greffe [de moelle osseuse][1] qui ne trouvent pas de donneurs compatibles », a-t-elle ajouté.
Au total, « cinq patients bénéficiaient de cet essai clinique et deux autres doivent entrer dans le protocole en 2016 ».
[1] La greffe de moelle osseuse est pour l’heure le seul traitement disponible contre la drépanocytose, une maladie génétique très répandue qui affecte l’hémoglobine des globules rouges, mais qui nécessite de trouver un donneur compatible.
AFP (15/12/2015)
