Publiée mercredi 26 octobre dans la revue Nature Communication, une étude présente une « thérapie génique guidée par l’ANP[1] » qui pourrait être une alternative au CRISPR-Cas9.
Menée par les chercheurs des universités de Carnégie Mellin (Pittsnurgh, Pensylvannie) et Yale (New Haeven, Connecticut), l’étude décrit « la première utilisation d’une nanoparticule et d’une séquence d’acide nucléique peptidique (ANP), dans le traitement de la drépanocytose et de la thalassémie chez des souris, en éditant l’ADN de cellules souches hématopoïétiques chez ces animaux ».
La séquence des ANP est conçue « pour se fixer à proximité de la mutation et y favoriser la translocation de la séquence d’ADN de la souris donneuse à la place de celle de la souris malade ». Pour fixer les ANP et l’ADN d’un donneur sur une nanoparticule, ils utilisent un système déjà approuvé par la FDA[2].
Les chercheurs ont observé une « réversion durable de la maladie, causée par une correction du gène dans 7% des cellules souches hématopoïétiques des animaux ».
[1] L’acide nucléique peptidique (ANP), ou Peptide Nucleic Acid (PNA) en anglais, est une molécule aux bases similaires à l’ADN ou à l”ARN mais qui se différencie par son squelette (backbone en anglais). Les PNA sont synthétisés artificiellement et utilisés dans la recherche médicale et dans certaines thérapies.
[2] Food and Drug Administration.
Le Quotidien du médecin (Damien Coulomb) 27/10/2016
