Les résultats d’un essai clinique de phase I/IIa, réalisé à l’Université du Texas – MD Anderson Cancer Center, ont démontré la bonne efficacité d’une thérapie cellulaire[1] à base cellules issues de sang de cordon, les CAR NK, contre deux types de cancer : les lymphomes non hodgkiniens[2] et la leucémie lymphoïde chronique[3]. Les résultats de l’essai ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.
Sur les 11 patients ayant participé à l’étude, 8 ont répondu au traitement. Pour 7 d’entre eux, « la réponse a été complète » : ils ne montrent plus de signe de la maladie depuis plus d’un an[4] après le traitement. Des preuves de réponse au traitement ont été observées dans le premier mois et les effets secondaires ressentis par les patients ont pu être résolus en « une à deux semaines ». « Des résultats encourageants » pour le Dr Katy Rezvani, professeur de thérapie cellulaire et de transplantation de cellules souches, et co-auteur de l’étude qui a été réalisée avec le soutien de la plateforme ACT[5], et dans le cadre du programme Moon Shots, une initiative collaborative pour mettre rapidement en œuvre des découvertes scientifiques qui pourraient sauver la vie de patients.
A la différence des cellules CAR T, les cellules CAR NK sont allogéniques : elles proviennent d’un donneur « sain » et peuvent être produites à l’avance puis stockées, avant d’être utilisées rapidement en cas de besoin. Les cellules CAR T proviennent elles du patient lui-même, après modification génétique de ses cellules T. Un procédé qui nécessite plusieurs semaines. Le Dr Rezvani a dirigé le développement d’une plateforme CAR NK au MD Anderson Cancer Center. Les cellules NK y sont isolées dans le sang de cordon récolté, et modifiées génétiquement pour exprimer le CAR désiré qui reconnaitra les cibles spécifiques aux cellules cancéreuses.
La licence de la plateforme de thérapie cellulaire CAR NK du MD Anderson a été cédée à la Takeda Pharmaceutical Company Limited en 2019. Takeda a ainsi obtenu le droit de développer et de commercialiser jusqu’à 4 programmes CAR NK, dont la thérapie cellulaire CD19 CAR NK. Une étude pivot est prévue en 2021.
Pour aller plus loin :
Japon : vers un essai clinique pour soigner le cancer à l’aide de cellules iPS
Lymphocytes T génétiquement modifiés : deux traitements disponibles en France
[1] CD19 CAR NK pour chimeric antigen receptor (CAR) natural killer (NK)-cell therapy targeting CD19
[2] NHL : non-Hodgkin’s lymphoma
[3] CLL : chronic lymphocytic leukemia
[4] Durée médiane du suivi : 13,8 mois
[5] adoptive cell therapy
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