Des chercheurs israéliens dirigés par Elad Jacoby, hématologue pédiatrique au Sheba Medical Center de Tel Aviv, ont obtenu des résultats positifs dans le cadre d’un essai clinique de phase I/II de transplantation mitochondriale [1]. Les mitochondries étaient issues des mères de patients souffrant du syndrome de Pearson ou syndrome de Kearns-Sayre [2].
L’essai a consisté à « enrichir les cellules souches hématopoïétiques des patients – qui donnent naissance à tous les différents types de cellules sanguines – avec des mitochondries saines données par leurs mères »[3]. Six enfants ont été traités. Tous ont montré « des signes d’amélioration des symptômes, faibles mais significatifs ». Les résultats ont été publiés dans la revue Science Translational Medicine.
Des perspectives prometteuses ?
En 2012, après une formation d’embryologiste pour développer la FIV à trois parents (cf. FIV à trois parents : l’Agence de Biomédecine condamnée), la biochimiste Natalie Yivgi-Ohana, co-auteur de l’étude, a cofondé Minovia, pour faire avancer l’idée que l’on pouvait aussi utiliser les mitochondries pour traiter ces maladies. Minovia prévoit de tester une « version standard » de son traitement – composé de cellules souches hématopoïétiques enrichies de mitochondries extraites de placentas. La société doit également ouvrir une usine à Boston l’année prochaine.
Si les résultats de cette recherche se confirment lors d’un essai clinique qui devrait débuter l’année prochaine, cette thérapie pourrait permettre de traiter non seulement des maladies génétiques rares, espèrent les chercheurs, mais aussi une « longue liste » d’autres affections ou lésions dues à des dommages des mitochondries. James McCully, chirurgien cardiaque à l’hôpital pour enfants de Boston et chercheur à la Harvard Medical School, qui n’a pas participé à l’étude, est actuellement en pourparlers avec la Food and Drug Administration américaine pour tenter de lancer son propre essai avec son équipe, afin de tester dans quelle mesure la transplantation mitochondriale pourrait aider les greffés cardiaques à se rétablir après l’opération.
[1] La mitochondrie est un organite qui alimente presque toutes les cellules du corps humain.
[2] Le syndrome de Pearson, un syndrome de délétion mitochondriale extrêmement rare qui touche moins de 100 personnes dans le monde, est causé par une délétion qui se produit spontanément, contrairement à de nombreuses autres maladies mitochondriales. Les mères de ces patients ne sont pas porteuses de la mutation. Il est donc possible de les utiliser comme donneuses de mitochondries.
[3] Les médecins ont prélevé des cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse du patient et dans le sang de sa mère. Ils ont extrait les mitochondries de ces dernières. Ils ont ensuite « incité » les cellules souches du patient à « absorber » les mitochondries par un processus naturel appelé pinocytose. Une fois les cellules enrichies des mitochondries supplémentaires, elles ont été réinjectées dans l’enfant.
Source : Stat news, Megan Molteni (21/12/2022) – Photo : Lakshmiraman Oza de Pixabay
