Le 22 juillet 2010 ont été publiés les résultats des thérapies géniques réalisées entre 1999 et 2002 par les Professeurs Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo sur 9 jeunes patients atteints d’un déficit immunitaire sévère lié à l’X (SCID-X1) et âgés de 1 à 11 mois. Après presque 10 ans, on constate que sur les 8 enfants ayant survécu, 7 ont désormais une vie sensiblement normale, leur immunodéficience ayant été corrigée. Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo avait tenté ce traitement pour la première fois en France à l’hôpital Necker-Enfants malades "en l’absence de traitement par transplantation de cellules souches hématopoïétiques HLA compatibles".
Toutefois, cette thérapie génique a entraîné l’apparition d’une leucémie lymphoblastique aigüe à cellules T chez 4 enfants, à laquelle l’un d’entre eux n’a pas survécu.
Le Quotidien du médecin (Dr. Guy Benzadon) 22/07/10
