Thérapie génique : un résultat mitigé

Publié le 21 Juil, 2010

Le 22 juillet 2010 ont été publiés les résultats des thérapies géniques réalisées entre 1999 et 2002 par les Professeurs Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo sur 9 jeunes patients atteints d’un déficit immunitaire sévère lié à l’X (SCID-X1) et âgés de 1 à 11 mois. Après presque 10 ans, on constate que sur les 8 enfants ayant survécu, 7 ont désormais une vie sensiblement normale, leur immunodéficience ayant été corrigée. Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo avait tenté ce traitement pour la première fois en France à l’hôpital Necker-Enfants malades "en l’absence de traitement par transplantation de cellules souches hématopoïétiques HLA compatibles".

Toutefois, cette thérapie génique a entraîné l’apparition d’une leucémie lymphoblastique aigüe à cellules T chez 4 enfants, à laquelle l’un d’entre eux n’a pas survécu.

Le Quotidien du médecin (Dr. Guy Benzadon) 22/07/10

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