Pour la première fois, une thérapie génique aurait restauré l’expression de la dystrophine dans tous les muscles (respiratoires, cardiaques et squelettiques) d’une souris mutante atteinte de myopathie, pendant au moins un an. Aucun effet néfaste n’aurait été enregistré.

Le Dr Jeffrey Chamberlain (université de Washington à Seattle) explique : "Nous avons constaté qu’une intervention de thérapie génique ciblant tous les muscles de l’organisme peut allonger considérablement la durée de vie et améliorer la fonction musculaire dans un modèle murin de dystrophie musculaire sévère. L’approche consiste à délivrer une version hautement miniaturisée du gène de la dystrophine, gène qui est défectueux dans le type le plus courant de dystrophine musculaire."

Selon le Dr Jeffrey Chamberlain, la thérapie génique serait très prometteuse pour traiter les dystrophies musculaires. Les résultats de cet essai seront élargis aux essais cliniques chez des enfants atteints de myopathie de Duchenne. Rappelons que cette maladie héréditaire touche 1 garçon sur 3500.