Thérapie génique : résultats encourageants

Publié le : 11 juin 2003

Lors du congrès annuel de la Société américaine de thérapie génique, les Prs Michel Fardeau et Serge Herson ont rendu public les résultats de leur essai de thérapie génique sur les myopathies de Duchenne et de Becker.

Ceux-ci semblent particulièrement encourageants. Rappelons que les myopathies de Duchenne et de Becker sont deux maladies musculaires génétiques liées à un déficit d’une protéine : la dystrophine. Il n’existe pour l’instant aucun traitement curatif pour ces deux pathologies très invalidantes. Or les chercheurs viennent de démonter que le transfert d’un gène fonctionnel dans les cellules musculaires pourrait permettre aux malades de synthétiser la dystrophine qui leur fait défaut. Les chercheurs ont procédé par injection directe de la molécule d’ADN dans les muscles des malades.

Pour le Pr Michel Fardeau il s’agit "d’un premier pas vers une thérapie génique des myopathies de Duchenne et de Becker". Un travail important de recherche devra toutefois être réalisé avant qu’un protocole thérapeutique puisse être proposé aux malades.

Le Quotidien du Médecin (Elodie Biet) 10/06/03

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