Astellas Pharma menait un essai clinique de phase 1/2 testant une thérapie génique. Un patient atteint de la maladie neuromusculaire ciblée[1] est décédé le 9 septembre après avoir reçu la thérapie génique et développé des problèmes hépatiques.
Trois autres patients de l’essai étaient décédés précédemment, après avoir reçu la dose la plus élevée. Après une enquête, l’essai avait été autorisé à reprendre en décembre 2020, et ce quatrième patient avait reçu une dose plus faible[2]. A ce jour, l’étude a de nouveau été placée en attente par la FDA. Astellas devra se concerter avec les autorités règlementaires pour décider des suites données à cet essai clinique.
La thérapie génique Astellas, AT132, utilise un virus modifié, le virus adéno-associé (AAV) pour délivrer aux cellules du patient une copie fonctionnelle du gène MTM1, à l’origine de la production de myotubularine. Les cellules du muscle squelettique sont les principales visées. Le virus AAV est en cause dans les effets indésirables hépatiques dont ont souffert les patients décédés.
[1] La myopathie myotubulaire
[2] Au total, 24 patients ont reçu la thérapie génique, 17 à la dose la plus forte et 7 à la dose plus faible.
Sources : Medcity news, Frank Vinluan (14/09/2021) ; GEN news, Alex Philippidis (15/09/2021) – Photo: iStock DR
