Généthon a été autorisé à mener un essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour le syndrome de Wiskott-Aldrich. Il sera réalisé parallèlement en France à l’hôpital Necker-Enfants-Malades par les Prs Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina et en Angleterre au Great Ormond Street Hospital de Londres par le Pr Adrian Thrasher.
Le syndrome de Wiskott-Aldrich est une maladie héréditaire touchant les garçons. Elle consiste en un déficit immunitaire rare qui se traduit par des hémorragies, des infections récurrentes (diarrhées sanglantes, etc.) et un eczéma. L’anomalie du chromosome X a été identifiée en 1994 sous la forme d’une mutation portant sur le gène WAS.
Le rétablissement du système immunitaire des enfants atteints nécessite une greffe de moelle osseuse qui s’avère souvent délicate : il faut trouver un donneur compatible et éviter tout phénomène de rejet.
Les travaux préparatoires, menés depuis huit ans au laboratoire Généthon par Anne Galy (INSERM UMR 951), reposent sur une approche de la thérapie génique par transfert de gène in vivo utilisant un vecteur issu du VIH. Au total, 10 millions d’euros ont été nécessaires à la mise en place de cet essai clinique.
Le Quotidien du Médecin (Dr Emmanuel de Viel) 26/02/10
