Une équipe du Salk Institute for Biological studies, en Californie aurait démontré qu’il était possible, in vitro, de soigner une maladie génétique humaine en utilisant une approche combinant thérapie génique et cellules pluripotentes induites (iPS).
Des études avaient déjà démontré l’efficacité de cette technique sur la souris mais pas encore sur l’homme.
Les chercheurs se sont intéressés au Syndrome de Fanconi, une maladie génétique rare responsable d’une série d’anomalies hématologiques. Les scientifiques ont réussi à corriger le gène défectueux dans les cellules de cheveux et de peau de patients atteints de ce syndrome, grâce à des techniques de thérapie génique. Dans une seconde étape, ils ont reprogrammé avec succès ces cellules "réparées" en cellules iPS. Les cellules résultantes FA-iPS ressembleraient en tous points aux cellules souches embryonnaires humaines ainsi qu’aux cellules iPS générées à partir de donneurs sains. Ces cellules FA-iPS peuvent se différencier en progéniteurs hématopoïétiques eux-mêmes capables de redonner naissance à des cellules sanguines saines.
Cette étude suggère que l’approche serait transposable chez l’homme mais les chercheurs doivent s’assurer au préalable que les cellules reprogrammées n’induisent pas de tumeurs.
BE Etats-Unis 08/06/09
