Le 17 mars 2011 est parue une étude sur un essai américain de phase II de thérapie génique de la maladie de Parkinson qui montre de bons résultats après 6 mois chez les patients traités : elle est publiée sur le site internet du journal médical The Lancet Neurology*.
Au cours de la maladie de Parkinson, la production et la transmission du neurotransmetteur GABA vers le noyau sub-thalamique est affectée. L’objectif de la thérapie est la restauration de la production de GABA. Le traitement vise à activer cette transmission GABA afin d’améliorer la symptomatologie des patients. Cet essai clinique de thérapie génique, in vivo, a été mené en double-aveugle et contrôlé par une intervention placebo. Les capacités motrices des patients ayant reçu ce traitement se sont améliorés de 23,1% à six mois contre une amélioration de 12,7% pour un groupe témoin ayant reçu un traitement placebo. La tolérance du traitement s’est avérée bonne, la seule complication sévère constatée étant indépendante de la chirurgie.
Dans un éditorial accompagnant l’étude, le Dr. Michael Hutchinson, de la faculté de médecine de l’université de New York, reconnaît la valeur de cet essai clinique sans éluder toutefois quelques questions. Il s’interroge sur la durée de l’efficacité de cette thérapie génique et se demande si son activité thérapeutique va augmenter sur le long terme. Il se demande également si cette technique est meilleure que la stimulation cérébrale profonde, utilisée depuis une dizaine d’années et qui offre une amélioration clinique au moins doublée.
* The Lancet Neurology, "AAV2-GAD gene therapy for advanced Parkinson’s disease: a double-blind, sham-surgery controlled, randomised trial", Prof Peter A LeWitt MD, Prof Ali R Rezai MD, Prof Maureen A Leehey MD, Steven G Ojemann MD, Alice W Flaherty MD, Emad N Eskandar MD, Sandra K Kostyk MD, Karen Thomas DO, Atom Sarkar MD, Mustafa S Siddiqui MD, Prof Stephen B Tatter MD, Jason M Schwalb MD, Kathleen L Poston MD, Jaimie M Henderson MD, Prof Roger M Kurlan MD, Irene H Richard MD, Lori Van Meter MS, Christine V Sapan PhD, Prof Matthew J During MD, Michael G Kaplitt MD, Dr Andrew Feigin MD, 17/03/11
Le Quotidien du médecin (Dr. Guy Benzadon) 18/03/11 – Journalmetro.com 17/03/11
