Thérapie génique : cinq enfants sourds entendent pour la première fois

Publié le 5 Juin, 2024

Grâce à une thérapie génique réalisée dans le cadre d’un essai clinique mené par des chercheurs chinois et américains, Zhu Yangyang, âgé de trois ans, et quatre autres enfants sourds âgés de 1 à 11 ans ont pu entendre pour la première fois grâce à leurs deux oreilles. L’étude a été publiée le 5 mai dans la revue Nature Medicine [1]. En 2022, Yilai Shu, chirurgien et scientifique à l’université Fudan de Shanghai, avait mené l’étude de cette thérapie génique sur une oreille (cf. Thérapie génique : 4 enfants retrouvent l’audition).

Alors qu’environ 26 millions de personnes souffrent d’une forme génétique de surdité dans le monde, cette thérapie génique se concentre sur une mutation concernant entre 2% et 8% des cas (cf. Thérapie génique : une petite fille retrouve l’ouïe et apprend à parler). Elle s’adresse à des patients qui ne peuvent entendre car ils ne produisent pas d’otoferline, une protéine nécessaire aux cellules ciliées de l’oreille interne pour convertir les vibrations sonores en signaux chimiques envoyés au cerveau. Pour arriver à ce résultat, des médecins de l’université Fudan de Shanghai ont injecté un virus modifié dans l’oreille interne des cinq enfants pour inverser la mutation défectueuse. Quelques semaines après le traitement, les enfants pouvaient localiser des sources sonores, reconnaître la parole et danser sur de la musique.

Les cinq patients continueront d’être suivis sur le long terme. Pour l’instant, seuls des effets secondaires légers ou modérés, comme de la fièvre, des vomissements ou une faible augmentation des globules blancs, ont été observés.

Désormais, des entreprises conduisent des études cliniques, dont deux à Boston, pour aller vers une autorisation réglementaire du traitement. « Si les résultats se maintiennent, sans aucune complication, je pense que dans trois à cinq ans, la procédure pourrait être approuvée », a expliqué Zheng-Yi Chen, chercheur aux laboratoires Eaton-Peabody et en charge de l’étude.

 

[1] Wang, H., Chen, Y., Lv, J. et al. Bilateral gene therapy in children with autosomal recessive deafness 9: single-arm trial results. Nat Med (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-03023-5

Sources : The Guardian, Ian Sample (05/06/2024) ; AFP (05/06/2024) – Photo : iStock

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