Des chercheurs du Wake Forest Institute for Regenerative Medicine (WFIRM) ont démontré le potentiel des cellules placentaires humaines pour traiter l’hémophilie A in utero. Leurs travaux ont été publiés dans Nature Communications [1].
Un essai chez l’animal
Dans un modèle préclinique, les chercheurs ont prouvé que la transplantation de cellules souches placentaires avant la naissance permet de restaurer un facteur de coagulation manquant. Cette solution, « curative », serait efficace « au moins les trois premières années de la vie ».
Les cellules ont subi un traitement de bioingénierie pour produire la protéine de coagulation, appelée facteur VIII. Ces cellules humaines ont été transplantées dans un modèle préclinique de mouton à un âge gestationnel « équivalent à 16-18 semaines chez l’homme », ce qui a conduit à une augmentation des taux de facteur VIII plasmatiques supérieure à 48% par rapport à ceux observés chez les témoins. Les cellules se sont greffées « avec succès » dans les principaux organes, et aucun des receveurs n’a présenté de réponse immunitaire que ce soit aux cellules transplantées ou à la protéine.
Vers un traitement chez l’homme ?
L’hémophilie A est le trouble de la coagulation héréditaire le plus courant. Elle touche plus d’un demi-million de personnes dans le monde. Environ 70 % des personnes atteintes d’hémophilie A ont des antécédents familiaux de la maladie, ce qui offre la possibilité d’un diagnostic et d’une intervention prénatale.
« Nous espérons que notre travail ouvrira la voie à la guérison de l’hémophilie A avant la naissance, permettant ainsi la naissance d’enfants en bonne santé qui auraient autrement été affectés par cette maladie », déclare le Dr Graca Almeida-Porada, chercheur principal dans le cadre de cette étude.
[1] Martin Rodriguez et al, Transplanting FVIII/ET3-secreting cells in fetal sheep increases FVIII levels long-term without inducing immunity or toxicity, Nature Communications (2023). DOI: 10.1038/s41467-023-39986-1
Source : Medical Xpress, Atrium Health Wake Forest Baptist (30/11/2023)
