Des chercheurs ont développé une nouvelle forme de thérapie génique chez la souris en utilisant la technique CRISPR. Celle-ci permettrait de guérir des troubles génétiques en réparant des mutations dans le cerveau des fœtus in utero.
Les souris de l’expérience étaient atteintes du syndrome d’Angelman, provoqué par une mutation ou l’absence de la copie maternelle du gène UBE3A. Ce gène a pu être réactivé dans l’une des parties clés de leur cerveau, le cortex cérébral, grâce à la thérapie génique administrée in utero. Les travaux de suivi ont montré que l’opération était aussi fonctionnelle pour des cellules cérébrales humaines cultivées en boîte de pétri, ce qui « évoque vraiment la possibilité que cette thérapie génique puisse être utilisée chez l’homme », a déclaré Mark Zylka, neurobiologiste à l’Université de Caroline du Nord.
Appliqué à l’homme, le traitement impliquerait que les médecins injectent dans le cerveau du fœtus un virus inoffensif pour contaminer les neurones et libèrer ainsi CRISPR, permettant de corriger des défauts génétiques.
Les tests suggèrent que la thérapie serait plus efficace vers le deuxième trimestre, lorsque leur cerveau est à un stade précoce de développement. « Nous pensons que cela pourrait constituer un traitement, voire un traitement curatif, en fonction du moment où il est injecté », a déclaré Mark Zylka.
Cette thérapie pourrait constituer une première importante qui ouvrirait la voie au traitement de troubles come le syndrome d’Angelman ou certaines formes d’autisme. Le syndrome d’Angelman peut être détecté dès la 10e semaine de grossesse, sans traitement disponible à ce jour.
The Guardian, Ian Sample (18/02/19) – Gene therapy could treat rare brain disorder in unborn babies
