L‘équipe britannique du Dr Adrian Thrasher a soigné par thérapie génique 4 enfants, âgés de quatre à trente-trois mois, atteints d’un déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X (DICS-X)*. Cela porte à 14, le nombre de jeunes enfants, privés de cellules immunitaires, traités par thérapie génique car dix ont déjà été ainsi soignés en France par le Pr Alain Fischer (Necker-Paris). En 2000, le Pr Fischer publiait dans Science les résultats positifs des thérapies géniques effectuées sur ces dix "bébés-bulles". Suite à des complications graves chez deux d’entre eux, l’essai a été suspendu d’octobre 2002 à mai 2004 quand l’Afssaps a donné son accord à la reprise de l’essai.
L‘équipe britannique a utilisé une méthode proche de celle de l’équipe du Pr Fischer. Les chercheurs ont prélevé sur la moelle osseuse des bébés malades des cellules des lymphocytes T et NK porteuses de l’anomalie génétique. Les cellules ont été traitées en injectant un rétrovirus, chargé d’un "gène médicament" devant intervenir dans le matériel génétique de la cellule. Les cellules ainsi "réparées" ont été réinjectées chez les bébés malades. Le gène médicament a ainsi pu se recopier dans d’autres cellules "précurseurs", devenues de véritables cellules immunitaires.
Les résultats britanniques semblent confirmer le potentiel de la thérapie génique dans le traitement de maladies liées à un déficit immunitaire sévère même si le recul n’est pas encore suffisant pour exclure la survenue d’effets indésirables.
* H.B Gaspar et coll., The Lancet, 18/12/04, pp. 2181-2187.
Le Figaro (Cyrille Louis) 17/12/04 – Le Quotidien du Médecin (Elodie Biet) 20/12/04
