Quatorze groupes de recherche alliés à des partenaires industriels ont lancé EndoStem, un grand projet de collaboration européenne qui vise à faire progresser les traitements de pathologies musculaires. Le but est de favoriser "le développement de stratégies associant muscle squelettique, vaisseaux, système immunitaire et cellules souches afin de réparer directement les tissus musculaires endommagés". Coordonné par l’Inserm, ce projet se concentre sur toutes les étapes du développement de thérapeutiques, depuis la recherche fondamentale jusqu’aux essais cliniques. Pour le Dr. Anne Rutkowski, présidente de l’association américaine Cure CMD aidant les patients souffrant de dystrophies musculaires congénitales, le lancement de ce projet "apporte de l’espoir aux personnes atteintes de maladies rares, comme les dystrophies musculaires congénitales, pour lesquelles il n’existe actuellement aucun traitement (…). EndoStem va permettre d’utiliser les cellules souches comme traitement" de ces maladies.

Des essais cliniques sont déjà en cours avec les molécules candidates les plus avancées et deux essais sont prévus d’ici 18 mois avec de nouveaux composés pharmacologiques. La réparation des tissus musculaires et sanguins est la première cible des recherches qui viseront ensuite à traiter tout dommage tissulaire ou maladie dégénérative : dégénérescences liées à l’âge, blessures liées au sport, etc. "Comprendre comment stimuler les cellules souches, présentes en chacun de nous, offre une formidable opportunité de développement de nouvelles thérapies" a affirmé le Dr. Jas Seehra, vice-président et directeur scientifique d’Acceleron Medicines, une entreprise innovante engagée dans le développement de thérapeutiques et impliquée dans le projet EndoStem.