Première mondiale dans le traitement de la myopathie : le Téléthon s’annonce

Publié le : 10 novembre 2014

C’est 25 jours avant le lancement de l’AFM Téléthon 2014 que France info annonce une première mondiale dans le traitement de la myopathie de Duchenne. Caroline le Guiner, chercheuse au laboratoire Atlantic Gènes Therapie, révèle aujourd’hui les résultats de son équipe: ils auraient réussi à redonner la force musculaire a des chiens atteints de la myopathie de Duchenne.

 

Pour rappel, la maladie de Duchenne est une maladie neuromusculaire d’origine génétique, la plus fréquente chez l’enfant. Elle détruit les muscles à cause de l’absence d’une protéine indispensable à leur bon fonctionnement, la dystrophine. « Chez une personne malade, la dystrophie est absente parce qu’une partie du gène qui synthèse cette protéine est déficiente et bloque sa fabrication« 

 

Pour soigner les chiens atteints de cette maladie, les chercheurs ont utilisé la technique du « saut d’exon«  qui consiste à ignorer la partie déficiente du gène, et a injecter un gène médicament inventé « grâce aux nouvelles thérapies géniques« . Cette technique aurait permis à 80% des fibres musculaires des chiens malades d’exprimer la nouvelle dystrophine pendant trois mois et demi après une seule injection du gène médicament. Résultat encourageant lorsqu’on sait que « seulement 40% suffisent pour améliorer la force musculaire ». Un premier essai clinique sur l’homme est déjà prévu « d’ici un an »  annonce Caroline le Guiner.

 

A l’annonce de cette « première mondiale » Jean-Yves Nau, journaliste et docteur en médecine, fait immédiatement le rapprochement avec la prochaine édition du Téléthon en décembre 2014 : « Voilà une mise en scène qui ne se cache pas. Directement du laboratoire au don pour le Téléthon« . On peut en effet s’étonner qu’une telle première mondiale n’ait pas été publiée dans une revue scientifique avant d’être dévoilée au grand public.  

 

Note de Gènéthique :

Pour mieux connaître le Téléthon et les enjeux bioéthiques qu’il sous-tend, commander en ligne le gratuit « Eléments d’information sur le Téléthon ».

 

 

 

 

 

 

<p>franceinfo ( Bruno Rougier) <small>10/11/2014 - Jeanyvesnau.com 10/11/2014 - le parisien.fr 10/11/2014</small></p>

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