Myopathie de Duchenne : un espoir de thérapie

Publié le 7 Juil, 2003

La Myopathie de Duchenne  est une maladie héréditaire caractérisée par une dégénérescence musculaire.Environ 100 garçons atteints de cette maladie naissent chaque année. La myopathie de Duchenne débute dans la petite enfance après l’acquisition de la marche. Par la suite, l’enfant a de plus en plus de mal à bouger et la paralysie le gagne peu à peu.

 

Cette maladie qui atteint 1 enfant sur 3500 est due à la présence d’un gène anormal localisé sur l’un des chromosomes X de la mère. Le produit du gène en cause, la dystrophine, existe alors à un taux très réduit dans les muscles des sujets atteints.

 

Des scientifiques d’un hôpital Londonien ont mis au point une nouvelle technique, baptisée thérapie “anti-sens”. La technique a été testée sur des souris, mais les résultats paraissent si encourageants que les médecins espèrent la lancer très rapidement sur l’homme. Contrairement à la thérapie génique qui vise à remplacer complètement un gène défectueux, cette méthode consiste à injecter aux patients des médicaments afin “d’ignorer” la lecture de la seule partie altérée du gène.

BBCNews 06/07/03 – The Times 07/07/03 – Le Nouvel Observateur (Olivier Frégaville) 07/07/03

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