Des chercheurs du Center for Regenerative Therapies TU Dresden en Allemagne ont utilisé des cellules pluripotentes induites (iPSC) provenant de la peau de donneurs sains et de patients atteints de rétinite pigmentaire afin de trouver des médicaments potentiels pour cette pathologie. Leurs travaux ont été publiés dans la revue Stem Cell Reports[1].
La perte de vision liée au vieillissement ou aux maladies génétiques héréditaires, telles que la dégénérescence maculaire liée à l’âge et la rétinite pigmentaire, touche 16 millions de personnes à travers le monde. En cause : des défauts de l’épithélium pigmentaire rétinien (RPE) de l’œil. L’épithélium pigmentaire rétinien est en charge de l’élimination des déchets produits au cours du processus visuel normal, lorsque la lumière rencontre les cellules photoréceptrices de l’œil, par un processus appelé phagocytose. Si ces déchets ne sont pas éliminés et recyclés par phagocytose, les cellules photoréceptrices finissent par mourir et la vision diminue.
Dans l’étude menée par les chercheurs du Center for Regenerative Therapies, des cellules iPS ont été reprogrammées en cellules RPE puis utilisées dans un crible à haut débit de 1 600 médicaments approuvés par la Food and Drug Administration. Les scientifiques ont ainsi pu identifier plusieurs médicaments qui amélioraient la phagocytose dans les cultures de RPE. Un médicament en particulier, l’antibiotique Ramoplanin, a permis de remédier aux défauts de phagocytose observés sur des cellules issues de patients atteints d’une certaine forme génétique de rétinite pigmentaire. Ces résultats doivent encore être confirmés par des études sur des modèles animaux, et, en cas de succès, chez des patients.
Selon les chercheurs, le criblage de bibliothèques beaucoup plus importantes pourrait encore révéler d’autres composés ayant le potentiel de traiter ces maladies qui entraînent la cécité.
Source : Medical Xpress, International Society for Stem Cell Research (25/11/2020)
[1] Stem Cell Reports (2020). DOI: 10.1016/j.stemcr.2020.10.013
