Le premier essai clinique utilisant CRISPR-Cas 9 chez l’homme vient d’être lancé à l’hôpital de Ratisbonne, en Allemagne, selon un communiqué publié vendredi sur le site américain recensant les essais cliniques. Ce traitement expérimental, le CTX001, a été développé par CRISPR Therapeutics, et l’étude est co-sponsorisée par Vertex Pharmaceuticals, deux entreprises américaines.
En mai 2018 la demande pour cet essai clinique aux Etats-Unis a été mise en attente par la FDA[1] (cf. La FDA reste prudente face à la thérapie génique de la drépanocytose utilisant CRISPR), mais en Europe le processus avance : l’essai clinique (phase 1/2) recrute douze adultes atteints de bêta-thalassémie. Cette maladie héréditaire est causée par une mutation génétique, entrainant une réduction de la quantité d’hémoglobine dans le sang, molécule indispensable au transport de l’oxygène. Plutôt que de corriger directement cette mutation pathogène, la thérapie expérimentée cible une autre zone de l’ADN : elle lève le frein à la production d’hémoglobine, ce qui permet de réduire considérablement les symptômes de la maladie. La drépanocytose, autre maladie de l’hémoglobine, pourrait être traitée de la même façon (cf. CRISPR : pour un remède potentiel à la drépanocytose ?). Les patients ne se voient pas administrer directement le traitement : leurs cellules sanguines sont prélevées, traitées in vitro puis réinjectées.
La course aux essais cliniques utilisant CRISPR est lancée : la société américaine Editas Medicine devrait quant à elle débuter prochainement un essai clinique utilisant la technique CRISPR pour traiter une forme rare cécité (cf. Edition du génome : où en sont les projets de thérapie chez l’homme ?).
Note Gènéthique :
Les premiers essais cliniques utilisant CRISPR semblent débuter avec empressement. Mais avons-nous le recul nécessaire pour mettre en œuvre une telle technique chez l’homme ? (cf. Guérir la Bêta-Thalassémie via CRISPR : le temps est-il venu de passer aux essais sur l’homme ?)
STAT, Sharon Begley (31/08/2018)
