Une équipe dirigée par les chercheurs du National Eye Institute dans Nature Communications a annoncé le 14 mars, qu’une thérapie utilisant CRISPR- Cas9 directement sur l’œil par le biais d’un vecteur viral avait permis de prévenir la dégénérescence rétinienne chez une souris atteinte de la rétinite pigmentaire.
La rétinite pigmentaire, qui touche environ une personne sur 4 000, provoque une dégénérescence rétinienne qui conduit à la cécité. Ce trouble héréditaire met en jeu plus de 60 gènes et plus de 3000 mutations, ce qui complique toute tentative de thérapie génique. Mais les résultats de l’étude suggèrent qu’une approche thérapeutique basée sur l’édition de gènes, pourrait être utilisée pour cibler nombre de ces gènes et mutations.
«Étant donné l’absence de thérapies efficaces pour la dégénérescence de la rétine, en particulier le manque de thérapies applicables à un large éventail de variétés génétiques de cette maladie, cette étude représente un progrès très intéressant et important dans notre domaine», a déclaré Joseph Corbo, neuropathologiste de l’Université de Washington.
Selon les auteurs ces résultats sont encourageants et la méthode pourrait être potentiellement utilisée chez les patients humains et dans de multiples modèles de dégénérescence rétinienne.
The Scientist, Anna Azvolinsky (14/03/2017)
