L’essai de thérapie génique mené en France sur des « enfants bulles » souffrant d’un déficit immunitaire sévère et suspendu par l’Afssaps (Agence française de sécurité sanitaire des produits de la santé) vendredi dernier,  (cf revue de presse du 04/07/02) visait à contourner les insuffisances de la technique de greffe de moelle.Ces greffes, pour être optimales, doivent être faites à partir d’une personne de la même famille que le patient et ayant les mêmes groupes tissulaires, ce qui rend le don de moelle compatible avec 90% de chances de succès. La transplantation avec un donneur apparenté mais qui n’a pas les mêmes groupes tissulaires, n’a elle que 60% de chances de succès.

C‘est parce qu’il a jugé insuffisant ce taux de réussite qu’Alain Fischer s’est lancé en 1993 dans la mise au point d’une thérapie génique. Tout protocole doit selon la loi Huriet de 1988, faire l’objet d' »une lettre d’intention décrivant les données essentielles de la recherche, accompagné de l’avis du comité (consultatif de protection des personnes) consulté« . L’Afssaps évalue le rapport bénéfice- risque de l’essai, décide de son autorisation et suit son évolution. Aujourd’hui 47 essais cliniques de thérapie génique et cellulaire ont été autorisés et celui du Pr Fischer est le seul de son type.

Les autorités sanitaires américaine, allemande et italienne ont décidé de suspendre leur programme de thérapie génique contre le déficit immunitaire contrairement à la Grande Bretagne qui a décidé de poursuivre ses essais.