Le Quotidien du médecin rapporte les bons résultats obtenus par une équipe américaine pour une thérapie génique menée chez des patients atteints d’insuffisance cardiaque. Après un an, 39 participants ont bénéficié, grâce à ce traitement, d’une stabilisation ou d’une amélioration de leur fonction cardiaque. Cette réussite est publiée en ligne dans la revue Circulation*.
Les participants inclus dans cet essai de phase II souffraient tous d’insuffisance cardiaque à un stade avancé. Des patients ont reçu le gène SERCA2a, délivré par un vecteur viral classique via un cathéter introduit dans les coronaires tandis que d’autres ont reçu un placebo. Le traitement visait à stimuler la production de l’enzyme codée par le gène dans les cardiomyocytes. Le but était de provoquer une sur-régulation du calcium afin de permettre un meilleur fonctionnement de la pompe cardiaque. Les chercheurs ont délivré 3 doses différentes de gène dans les coronaires.
Après 6 et 12 mois, Roger J. Hajjar et son équipe ont évalué 7 marqueurs d’efficacité de la thérapie dans plusieurs domaines : la symptomatologie, l’état fonctionnel, un biomarqueur, la fonction, le remodelage du ventricule gauche et l’évolution clinique. Les patients ayant reçu la dose de gène la plus importante remplissaient les critères de succès dès le 6e mois et les résultats ont été confirmés au 12e mois. Après un an, ces mêmes patients étaient sujets à des troubles cardiovasculaires moins fréquents et arrivant plus tardivement. En outre, la durée moyenne d’hospitalisation a été diminuée avec 0,4 contre 4,5 jours pour le groupe placebo. Cette thérapie génique a montré une bonne tolérance des patients, n’entrainant pas d’effets négatifs, d’anomalies biologiques ou d’arythmies.
* Circulation, "Calcium Upregulation by Percutaneous Administration of Gene Therapy in Cardiac Disease (CUPID). A Phase 2 Trial of Intracoronary Gene Therapy of Sarcoplasmic Reticulum Ca2+-ATPase in Patients With Advanced Heart Failure", Mariell Jessup, MD; Barry Greenberg, MD; Donna Mancini, MD; Thomas Cappola, MD; Daniel F. Pauly, MD, PhD; Brian Jaski, MD; Alex Yaroshinsky, PhD; Krisztina M. Zsebo, PhD; Howard Dittrich, MD; Roger J. Hajjar, MD, 27/06/11
Le Quotidien du médecin.fr (Dr. Guy Benzadon) 29/06/11
