En 1980, une équipe de chercheurs canadiens identifie et caractérise le gène responsable de la mucoviscidose. Dès lors, la communauté scientifique espère que l’on ne va plus se contenter de traiter les symptômes de la maladie mais qu’on va pouvoir la guérir par thérapie génique. Aujourd’hui, la mise au point de cette stratégie thérapeutique n’est pas aussi simple que ce qu’on imaginait à l’époque.
Le principe de la thérapie génique est de soigner en apportant à l’organisme malade une copie fonctionnelle du gène défectueux responsable de la maladie. Ce "gène médicament" introduit dans les cellules du malade va remplacer le gène défectueux et permettre à l’organisme de fonctionner normalement.
Le point le plus difficile à résoudre est celui de la méthode à utiliser pour introduire le "gène médicament" dans les cellules malades. En effet, le gène médicament est une molécule très fragile et assez encombrante à laquelle il va falloir faire franchir la membrane plasmatique des cellules à traiter. Pour parvenir à ce résultat, les chercheurs on utilisé des "vecteurs" qui protègent et transportent les "gènes médicaments" jusqu’à leur destination finale.
En 1993, les premiers essais de thérapie génique de la mucoviscidose ont donc commencé en utilisant des vecteurs viraux. Malheureusement, ces essais n’ont pas donné les résultats escomptés. Si une expression du gène médicament a pu être observée chez certains patients, cette expression n’était que transitoire. Par ailleurs, dans la plupart des essais, le traitement a entrainé des phénomènes inflammatoires rédhibitoires. Tous les essais utilisant ce type de vecteur ont été stoppés en 1999, à la suite du décès d’un jeune patient qui participait à une expérimentation de thérapie génique.
Dès 1998, plusieurs équipes de chercheurs ont commencé à travailler sur l’utilisation d’un autre type de vecteur viral mais jusqu’à maintenant, il n’existe toujours pas de vecteur satisfaisant.
La thérapie génique n’est donc pas la seule stratégie à envisager. D’autres approches visant à réparer le défaut moléculaire font actuellement l’objet de recherche, notamment l’approche pharmacologique qui vise à améliorer la fonction des protéines CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance regulator) mutantes, produites dans les cellules des malades.
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Le Quotidien du Médecin (Elodie Biet) 08/06/06
