Trois équipes de chercheurs ont publié jeudi, dans la revue Science, les résultats préliminaires de leurs études dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Cette maladie héréditaire touche un enfant sur 5 000 à la naissance et provoque une dégénérescence progressive et irréversible des muscles y compris du cœur, du fait d’une incapacité à produire la protéine dystrophine. Elle est à ce jour incurable chez l’homme.
Les trois groupes de recherche ont « indépendamment pu restaurer les fonctions normales des muscles chez des rongeurs affectés par l’équivalent de la dystrophie musculaire de Duchenne », grâce à la technique CRISPR-Cas9, qui leur a permis de « restaurer le fonctionnement des gènes produisant cette protéine ». Les auteurs soulignent « le premier succès de cette technologie d’édition de l’ADN dans le traitement d’une maladie génétique chez un mammifère vivant entièrement développé, avec une stratégie qui peut potentiellement être appliquée pour une thérapie humaine ». Les recherches antérieures avaient permis de corriger les mutations génétiques de la myopathie de Duchenne « dans des cultures de cellules provenant de malades ».
Dans ce cas précis, il s’agit d’« utiliser CRISPR pour corriger des mutations génétiques dans les tissus affectés des patients », ce qui « ne fait pas débat », contrairement à l’utilisation de CRISPR sur des cellules embryonnaires humaines qui « suscite à juste titre d’énormes inquiétudes étant donné ses implications éthiques » (cf. Gènéthique du 30 décembre 2015).
TVA Nouvelles (31/12/2015)
