Une équipe de chercheur de l’Université d’Iowa associée à des chercheurs du Centre Médical de l’Université de Columbia ont réussi à corriger une mutation génétique entraînant la cécité, dans des cellules souches de patients. Leurs résultats sont publiés dans la revue Scientific Reports du 27 janvier. Guérir la cécité serait à portée de main ?
Pour l’heure, l’équipe a établi la preuve de concept, première étape avant de se lancer dans un essai clinique. Les chercheurs ont utilisé des cellules de peau de patients reprogrammées. Dans ces cellules iPS, ils ont réparé le gène endommagé à l’aide de l’outil CRISPR-Cas9[1]. Théoriquement ces cellules pourraient être transplantées dans la rétine des patients aveugles. Le protocole utilisant les propres cellules du patient, le risque de rejet est nul et il n’est pas besoin d’adjoindre un traitement immunosuppresseur.
Les pathologies de la rétine sont un modèle parfait pour les thérapies cellulaires, car les techniques chirurgicales pour implanter précisément ces cellules sont déjà au point, explique le professeur en ophtalmologie Mahajan. Toutefois, sans recul, les scientifiques restent encore prudents sur l’utilisation de CRISPR, qui pourrait entrainer des altérations fortuites du génome.
[1] Technique de génie génétique qui permet de supprimer ou d’insérer précisément des gènes dans l’ADN des cellules.
University of Iowa (27/01/2016)
