En janvier 2012, l’agence américaine des médicaments (Food and Drug Administration, FDA) a donné son feu vert à un essai clinique visant à traiter la surdité congénitale des nourrissons à partir de cellules souches du sang de cordon ombilical. Cet essai de phase I, conduit par le Dr Sami Fakhri, de la Faculté de Médecine du Texas à Houston, consistera à évaluer la sûreté de la greffe de ces cellules souches chez les bébés. Touchant 6 enfants sur 1000, la surdité congénitale provient d’une lésion des organes sensoriels, notamment des cellules de l’oreille interne et du nerf cochléaire. 10 nourrissons ayant entre 6 semaines et 18 mois participeront à cet essai.

La décision de la FDA d’autoriser cet essai s’appuie sur les résultats d’études prometteuses menées chez des souris : des greffes de cellules souches issues du sang de cordon ont permis chez elles de reconstituer la structure de l’oreille interne.
Ayant déjà été appliquée pour traiter d’autres pathologies, cette greffe a en outre permis, dans certains cas, de restaurer l’ouïe d’enfants atteints de surdité de perception. Finn MCGrath, une petit garçon de 2 ans, a reçu cette greffe pour traiter sa paralysie cérébrale. Il aurait ainsi retrouvé l’ouïe après avoir reçu une première greffe à l’âge de 7 semaines, une deuxième greffe 6 mois plus tard et une dernière à l’âge de 1 an, en septembre 2010.
Le Dr. Fakhri estime donc que "cette thérapie cellulaire pourrait potentiellement restaurer une audition normale" chez les enfants touchés de surdité congénitale.