CRISPR : un patient souffrant de leucémie en rémission

Publié le 9 Déc, 2022

Une société de biotechnologie américaine basée à Cambridge, Vor Biopharma, a développé une thérapie contre la leucémie myéloïde aiguë en mettant en œuvre l’outil d’édition génétique CRISPR. Mercredi dernier, l’entreprise a affirmé que son traitement était « sûr », et que le premier patient traité est actuellement en rémission.

Après une chimiothérapie, le patient reçoit des cellules de moelle osseuse génétiquement modifiées « pour les rendre invisibles à un puissant médicament anticancéreux », le Mylotarg[1]. Le produit est alors administré « de manière répétée » au patient, « afin d’éliminer, si tout va bien, tout cancer du sang restant et de prévenir toute rechute ».

La société affirme que les cellules ont pu s’implanter sans générer d’effets secondaires. Les résultats restent préliminaires, un seul patient ayant été traité pour le moment.

Vor conçoit également des thérapies CAR-T. Associées à une greffe de moelle osseuse génétiquement modifiée, elles pourraient potentiellement remplacer le Mylotarg. Un traitement que Vor appelle « trem-cel », pour lequel une étude et en cours et une autre prévue l’année prochaine.

 

[1] Le médicament cible et tue toutes les cellules qui affichent une protéine appelée CD33 à leur surface – ce qui inclut les cellules sanguines et immunitaires saines fabriquées à partir de la moelle osseuse, ainsi que les cellules cancéreuses dans la leucémie.

Source : Boston Globe, Ryan Cross (07/12/2022)

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