CRISPR Therapeutics annonce avoir traité son premier patient

Publié le 26 Fév, 2019

CRISPR Therapeutics, société de biotechnologie suisse, annonce avoir utilisé CRISPR pour traiter un patient atteint de bêta-thalassémie, une expérience parrainée par Vertex Pharmaceuticals of Boston (cf. Les Américains financent un premier essai clinique utilisant CRISPR-Cas9 en Europe).

 

Les personnes atteintes de bêta-thalassémie héritent de copies défectueuses du gène permettant la synthèse de l’hémoglobine, molécule indispensable au transport de l’oxygène vers les organes. Toutefois, chaque personne hérite également d’une autre copie du gène permettant la synthèse de l’hémoglobine fœtale, éteint à l’âge adulte. Pour traiter les patients atteints de béta-thalassémie, la stratégie développée par CRISPR Therapeutics consiste à réactiver cette copie du gène de l’hémoglobine fœtale, dénommée CTX001.

 

Après avoir prélevé les cellules souches de la moelle osseuse du patient, celles-ci sont modifiées à l’aide de CRISPR in vitro puis réinjectées par voie sanguine au patient. « En théorie », un traitement unique pourrait suffire à guérir la maladie, « mais il est trop tôt pour en connaitre le résultat ». CRISPR Therapeutics attend de voir l’évolution de son premier patient avant d’envisager de traiter d’autres personnes. Mais d’ores et déjà, la société a recruté un patient dans l’espoir de le guérir de la drépanocytose en utilisant la même stratégie.

 

Pour aller plus loin :

MIT, Antonio Regalado (25/02/2019); Bloomber, Bailey Lipschultz (25/02/2019)

Partager cet article

[supsystic-social-sharing id='1']

Synthèses de presse

Irlande du Nord : les directives sur le genre supprimées pour les écoles primaires
/ Genre

Irlande du Nord : les directives sur le genre supprimées pour les écoles primaires

Les directives qui indiquaient que « les enfants peuvent prendre conscience qu'ils sont transgenres » « entre trois et cinq ...
justice
/ Genre

Japon : une femme transgenre reconnue père d’un enfant

La Cour suprême du Japon a reconnu qu’une femme transgenre était le père d’une petite fille conçue grâce à son ...
Angleterre : des données de santé divulguées sur le darknet
/ E-santé

Angleterre : des données de santé divulguées sur le darknet

Après la cyberattaque qui a touché des hôpitaux londoniens, des informations médicales sensibles ont été publiées sur le darknet entre ...

Textes officiels

Fiches Pratiques

Bibliographie

Lettres